Bei dieser Erkrankung hat bisher Rückenmarktherapie geholfen. Leider findet man aber nur für jeden fünften Betroffenen eine passenden Spender. Mit dieser neuen Methode geht man an die Wurzel der Erkrankung und will die Fehler im Genmaterial korrigieren. Die Forscher aus England sind sehr optimistisch für die Zukunft da die ersten Therapien vor 20 Jahren gar nicht funktionierten, dann vor 10 Jahren die ersten Erfolge vermeldet wurden aber Komplikationen aufkamen und jetzt konnte man schon 14 von 16 Patienten helfen. In nächsten Jahrzehnt erhofft man sich dann sehr effektive Therapien mit weinigen Komplikationen.
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